ERAMET
- INE BLANKENBERG SKOTTHEIM RUSTEN
- FEDERAL AGENCY FOR MEDICINES AND HEALTH PRODUCTS
- UNIVERSITAT DE VALENCIA
- CONSORZIO PER VALUTAZIONI BIOLOGICHE E FARMACOLOGICHE
- ACADEMISCH ZIEKENHUIS GRONINGEN
- APARITO NETHERLANDS BV
- AGENCE NATIONALE DE SECURITE DU MEDICAMENT ET DES PRODUITS DE SANTE
- AGENTSCHAP COLLEGE TER BEOORDELING VAN GENEESMIDDELEN
- EUROPEAN BUSINESS SUMMIT NETWORK
Abstract
ERAMET fornirà un approccio integrato per gli sviluppatori e il processo decisionale degli enti regolatori per i farmaci pediatrici e orfani, incentrato sulle questioni relative allo sviluppo dei farmaci. Ciò costituirà un ecosistema trasparente per lo sviluppo e la valutazione dei farmaci, che faciliterà l’adozione di metodi di modellazione e simulazione (M&S) e relativi tipi di dati (compresi dati reali come registri e dati sanitari elettronici).
L'obiettivo generale di ERAMET è fornire e implementare un quadro per stabilire la credibilità dei metodi M&S e dei relativi risultati come fonti di prova all'interno delle procedure normative.
L'ecosistema proposto da ERAMET si baserà su tre pilastri:
(1) Un archivio che collega domande, dati e metodi.
(2) Lo sviluppo e la convalida di standard di alta qualità per dati e metodi analitici (compresi M&S e approcci ibridi). Questi riguarderanno M&S computazionali, gemelli digitali, intelligenza artificiale, approcci ibridi, statistica standard e farmacometria, come metodi analitici e tipi e fonti di dati alternativi come RWD, dati eHealth, registri, proposte normative storiche, studi scientifici e (non) clinici).
(3) Una piattaforma basata sull'intelligenza artificiale che automatizzerà e ottimizzerà la raccolta dei dati, la formattazione, la modellazione e l'analisi della simulazione e implementerà la valutazione della credibilità.
Nell'ambito di ERAMET, l'ecosistema sarà applicato a cinque casi d'uso, inclusa l'estrapolazione pediatrica e la caratterizzazione del rapporto beneficio/rischio del farmaco in 4 gruppi di malattie rare, vale a dire atassia, emoglobinopatie dipendenti dalle trasfusioni, displasia broncopolmonare e neuromuscolare degenerativa.
Si prevede che ciascuno dei casi d'uso porti alla presentazione e all'approvazione normativa di almeno uno strumento M&S convalidato tramite la procedura di qualificazione EMA.
Verrà proposta una formazione per familiarizzare i valutatori normativi, gli sviluppatori di farmaci e i ricercatori clinici con questo nuovo approccio.
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