National Center for Gene Therapy and Drugs based on RNA Technology

Il Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA svolge ricerca in aree di importanza strategica per il Paese per la produzione di terapie o l’ideazione di procedure per la salute dell’uomo, integrando lo sviluppo delle terapie con la loro somministrazione mirata (precision delivery).

Si prefigge la creazione e il rinnovamento di infrastrutture e laboratori di ricerca, la realizzazione e lo sviluppo di programmi e attività di ricerca per favorire la nascita e la crescita di iniziative imprenditoriali a più elevato contenuto tecnologico (start-up innovative e spin off da ricerca), e volta alla valorizzazione dei risultati della ricerca negli ambiti specificati.

Il Centro focalizza le sue attività in ambiti ad alto valore innovativo come la terapia genica applicata alla cura del cancro o di malattie ereditarie e le tecnologie basate su RNA, integrando competenze di biocomputing avanzato e nanomateriali intelligenti.

Nelle aree strategiche selezionate il Centro ha l’ambizione e le capacità di diventare un’eccellenza e un punto di riferimento per l’Europa al fine di rendere competitivo il nostro Paese nello sviluppo di farmaci all’avanguardia.

Il personale dell’Università di Catania è attivamente coinvolto nelle attività dello Spoke 2 “Cancer” occupandosi di attività di ricerca mirate allo sviluppo di terapie genetiche e farmaci basati sulla tecnologia a RNA, con l'obiettivo principale di combattere il cancro in tutte le sue forme. In tale ambito, il Centro si impegna a sviluppare una solida base di conoscenze sulle tecnologie di terapia genica avanzata, concentrandosi sulle tecniche di modulazione dell'espressione genica basate su RNA in target molecolari associati allo sviluppo e progressione delle patologie neoplastiche. Il progetto mira, inoltre, a identificare e sviluppare farmaci basati sulla tecnologia a RNA, come gli inibitori di non coding RNA (miRNA, lncRNA, ecc) o gli oligonucleotidi antisenso, per colpire specifici geni coinvolti nella progressione del cancro mediante approcci di cura personalizzati mediante l’utilizzo di tecniche di analisi molecolare high-throughput e ad alta sensibilità.

Obiettivi trasversali sono inoltre la creazione di reti di collaborazione tra istituzioni scientifiche e centri di ricerca sia nazionali che internazionali e la formazione di giovani ricercatori con expertise e competenze avanzate nel campo della terapia genica e della farmacologia a RNA.

Infine, il Centro si impegna a garantire l'accesso equo e sostenibile alle nuove terapie genetiche e ai farmaci a RNA per tutti i pazienti che ne possono beneficiare. Ciò include la negoziazione dei costi dei trattamenti con le autorità sanitarie e l'implementazione di strategie per ridurre i costi di produzione dei farmaci.

Attraverso la realizzazione di questi obiettivi, il Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA, Spoke Cancro, punta a rivoluzionare l'approccio alla lotta contro il cancro, fornendo opzioni terapeutiche innovative, mirate e personalizzate, con l'obiettivo ultimo di migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa devastante malattia.